Raziskovalci Univerza v Londonu (Združeno kraljestvo) in Otroška raziskovalna bolnišnica St. Jude v Memphisu (Združene države) so uspešno preskusili novo gensko zdravljenje ki povečuje proizvodnjo pomembnega dejavnika, vključenega v. \ t strjevanja krviin to lahko služi kot zdravljenje za bolnike s hemofilijo B.

Dr. Charles Abrams, sekretar Ameriškega združenja za hematologijo, je poudaril, da lahko to odkritje pomeni trajno ozdravitev za te bolnike.

Terapija nadomešča funkcijo okvarjenega gena, ki povzroča nastanek patologije, s posledično težavo pri koagulaciji s pomočjo gensko spremenjenega virusa, ki se prenese na celice jeter pacienta, in jih spodbuja, da proizvajajo potrebne dejavnike. koagulacije, tistih, ki nimajo ljudi, ki trpijo za hemofilijo.

Terapija nadomešča funkcijo okvarjenega gena, ki povzroča nastanek patologije, s pomočjo virusa, ki stimulira jetrne celice, tako da proizvajajo potrebne dejavnike pri koagulaciji.

Hemofilija, kronična dedna bolezen, ki prizadene samo moške (eden od 5000 otrok, ki se vsako leto rodijo na svetu s hemofilijo A in eden od 25.000 s hemofilijo B), je posledica pomanjkanja strdka; VIII v primeru tipa A in IX, znanega tudi kot FIX, pri hemofiliji B.

Avtorji raziskave so izbrali šest moških, ki so doživeli hudo obliko hemofilije B, katere raven FIX je bila manj kot 1% normalne. Z novo terapijo so uspeli dobiti štiri od njih, da opustijo običajno zdravljenje brez spontanih krvavitev, druga dva, ki sta sprva injicirala FIX dva ali trikrat na teden, sta to naredila enkrat vsakih 10 ali 15 dni.

Raziskava, ki je bila objavljena leta 2006. \ T New England Journal of Medicine Katherine Ponder, profesorica za hematologijo in onkologijo, je bila opisana kot eksperiment brez primere Univerza v Washingtonu v St. Louisu, ki je izjavil, da če nadaljnje študije potrjujejo, da je to novo zdravljenje varno in ne povzroča neželenih učinkov na bolnike, bi lahko nadomestilo beljakovinsko terapijo, ki se trenutno uporablja za zdravljenje bolnikov s hemofilijo B. , in to je dražje in neprijetno.

ZEITGEIST : MOVING FORWARD 時代の精神 日本語字幕 CC版 (September 2019).