Raziskava, ki so jo izvedli znanstveniki iz Centra za genomsko ureditev Barcelone (CRG), je uspela odložiti napredovanje Huntingtonove bolezni (HD) pri miših. Da bi to naredili, so raziskovalci uporabili beljakovine, imenovane „cinkovi prsti“, da bi zmanjšale izražanje mutantnega gena, vključenega v to patologijo.

Pri Huntingtonovi bolezni obstaja sprememba v genu, ki kodira protein, ki se imenuje Huntingtin in je bistven za razvoj in vzdrževanje nevronov. Ta mutirani gen je vzrok Huntingtonovih simptomov, ki so nastali zaradi nehotenih gibov, ki jih pacient ne more nadzorovati, poleg sprememb v znaku. Ko bolezen napreduje, obstajajo tudi znaki demence.

Ko je bilo zdravljenje uporabljeno pri miših s Huntingtonovo boleznijo, je bil pojav simptomov, značilnih za to patologijo, zakasnjen.

Ker je HD povzročena z anomalijo enega gena, je terapija, ki zavira ta gen, dosegla nadzor nad to boleznijo, za katero trenutno ni zdravila.

Raziskovalci iz CGR so razvili „cinkove prste“, ki prepoznajo in se vežejo na določena zaporedja DNK, kar omogoča regulacijo genov, na katere so vezani. V primeru mutantnega gena, ki povzroča Huntingtonovo bolezen, „cinkovi prsti“ preprečujejo njegovo izražanje, s čimer se zmanjša nastajanje nenormalnega Huntingtin proteina.

Avtorji študije, katere izsledki so objavili "Zbornik Nacionalne akademije znanosti" (PNAS), so ugotovili, da so se pri zdravljenju z mišinimi modeli z HD pojavili simptomi bolezni. Zdaj nameravajo znanstveniki nadaljevati s projektom za razvoj zdravljenja, ki je učinkovito pri ljudeh.

Spominčica - Združenje za pomoč pri demenci (September 2019).