Skupina raziskovalcev s Kalifornijske univerze v Berkeleyju (ZDA) je razvila tehniko, ki so jo krstili CRISPR-zlato, ki jim je omogočila, da uredijo gen receptorja nevrotransmiterja in zmanjšajo ponavljajoče se obnašanje Bolezni avtizma (ASD), pri miših z obliko Fragile X sindrom (SXF).

To je prvič, da je bil dosežen uredite vzročni gen avtizma v možganih in preverite, ali so se vedenjske manifestacije zmanjšale, je povedal Hye Young Lee, docent za celično fiziologijo in integrator na Zdravstvenem centru Univerze v Teksasu v San Antoniju (ZDA) in direktor študije. .

Z uporabo nanodelcev zlata namesto virusov je mogoče nadzorovati vbrizgano količino in omejiti stranske učinke uporabe Crispra.

Krhki sindrom X, ki ga je povzročil en gen, je olajšal raziskovanje njegovih vzrokov in možnih zdravljenj, zato so bili izbrani živalski modeli te patologije, ker so motnje avtističnega spektra, čeprav tudi genetskega izvora, Dodeljeni so več vzrokom.

Zlati nanodelci namesto virusov za urejanje genov

Avtorji dela, ki je bilo objavljeno v Ljubljani. \ T Naravna biomedicinska tehnika, potrjujejo, da ima nova tehnika, ki so jo uporabili, več prednosti kot CRISPR-Cas9, ker na primer ni treba uporabljati virusov in je bilo dejansko prikazano, da injicirajo nanodelci zlata namesto da bi uporabili encim Cas9, je uspelo odstraniti gen, ki povzroča bolezen, in zagotoviti terapevtske učinke.

Lee je pojasnil, da če se virus uporablja za injiciranje CRISPR DNA, ni mogoče nadzorovati količine proteina Cas9 in vodilne RNA, ki se izražajo, kar je problem, ker gen še naprej izraža encim Cas9 in to vodi do naključnega rezanja drugih. genov. Vendar strokovnjak nadaljuje s tehniko CRISPR-Gold, če lahko nadzoruje količino, ki jo želijo injicirati, kar bo verjetno omejilo stranske učinke uporabe CRISPR-a.

Da bi opravili test pri miših s SXF, so injicirali CRISPR-Gold s Cas9 v striatum možganov, ki je vključen v nastanek navad in povezan s ponavljajočimi se obnašanji, značilnimi za ASD. Zdravljenje je uspelo onemogočiti gen za mGluR5, ki intervenira v nevronski komunikaciji in ki je dereguliran v SXF. Na ta način se je zmanjšalo ponavljajoče se vedenje miši, ki je vključevalo obsesivno izkopavanje in ponavljajoče se skoke v zraku. Predvsem je bilo izkopavanje zmanjšano za 30%, pade pa za 70%.

Rasmussen: Zdravo staranje (November 2019).